沃拉西地尼的获批主要基于一项名为INDIGO的国际多中心III期临床试验，该研究纳入了331名术后未接受过放化疗的2级IDH突变胶质瘤患者。研究采用1:1随机分组，沃拉西地尼组每日口服40毫克，安慰剂组口服安慰剂，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

在主要终点上，沃拉西地尼组的中位无进展生存期(PFS)达到27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月，疾病进展或死亡风险降低61%(HR=0.39)。延长6个月随访的扩展分析进一步显示，风险降低幅度提升至65%。在次要终点方面，沃拉西地尼组的至下次干预时间(TTNI)尚未达到，而安慰剂组为17.8个月。

安全性方面，最常见的不良反应(发生率≥15%)包括疲劳(37%)、COVID-19感染(33%)、肌肉骨骼疼痛(26%)、腹泻(25%)和癫痫发作(16%)，3级以上肝酶升高发生率约为10%。目前，更高等级的VIGOR试验已启动，正在探索沃拉西地尼作为放化疗后维持治疗在2-3级胶质瘤患者中的应用。