沃拉西地尼(Vorasidenib，商品名Voranigo)是一种口服、高脑渗透性的小分子靶向药物，由法国施维雅制药研发。2024年8月6日，该药获得美国FDA批准，用于治疗12岁及以上携带IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。这是全球首个也是唯一一个获批用于该类低级别胶质瘤的靶向疗法。

IDH1和IDH2基因突变是低级别胶质瘤中常见的驱动基因变异，突变后的IDH酶会异常催化生成致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)，引发表观遗传紊乱，促进肿瘤细胞异常增殖。沃拉西地尼通过选择性结合并抑制突变的IDH1/2酶，能将肿瘤内2-HG水平降低90%以上，从而逆转肿瘤的恶性表型。

在用药方面，成人每日口服40毫克，儿童根据体重调整(≥40公斤为40毫克/日，<40公斤为20毫克/日)。常见不良反应包括疲劳、头痛、肝酶升高等，多为轻中度。用药期间需定期监测肝功能。