埃拉菲布拉诺的临床研发历程备受关注，其中III期ELATIVE研究(NCT04526665)是支持其获批上市的关键性证据。该项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验共纳入161例对UDCA应答不佳或不耐受的PBC患者，按2:1的比例随机分配至埃拉菲布拉诺80mg组和安慰剂组，治疗周期为52周。

研究结果显示，埃拉菲布拉诺在主要终点上表现出显著优势。第52周时，治疗组生化应答率为51%，而安慰剂组仅为4%，差异具有高度统计学意义(p<0.001)。在关键次要终点方面，埃拉菲布拉诺同样表现优异：治疗组ALP正常化率达到15%，安慰剂组为0%;ALP较基线下降的平均百分比分别为42%和4%。

值得注意的是，埃拉菲布拉诺的疗效在各亚组中表现出良好的一致性，无论患者的基线ALP水平、年龄、性别或地域分布，均可观察到明确的治疗获益。此外，瘙痒这一PBC常见且严重影响生活质量的症状，在治疗组中也呈现出改善趋势。

安全性方面，埃拉菲布拉诺总体耐受性良好。治疗期间最常见的不良事件包括胃肠道反应(如恶心、腹痛)、头痛和体重增加，多数为轻至中度，很少导致治疗中断。与安慰剂相比，埃拉菲布拉诺未增加严重不良事件或肝脏相关安全性风险。肌酐水平轻度升高被观察到，但无临床意义的肾功能损害报道。

目前，埃拉菲布拉诺的长期安全性扩展研究仍在进行中，旨在评估持续治疗5年以上的获益-风险特征。此外，该药在PBC早期患者中的应用价值，以及与其他药物的联合治疗策略，也成为未来研究的重要方向。