原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种慢性进展性自身免疫性肝病，主要表现为肝内小胆管进行性破坏，导致胆汁淤积、肝纤维化，最终可能发展为肝硬化和肝功能衰竭。长期以来，熊去氧胆酸(UDCA)是唯一获批的一线治疗药物，但约40%的患者对UDCA应答不佳，临床治疗面临巨大挑战。

埃拉菲布拉诺(Elafibranor)是一款首创的PPARα/δ双重激动剂，通过同时激活过氧化物酶体增殖物激活受体α和δ，发挥抗炎、抗纤维化和改善胆汁酸代谢的多重药理作用。PPARα主要调节脂质代谢和胆汁酸合成，而PPARδ则参与调控炎症反应和免疫细胞功能。两者的协同激活，使埃拉菲布拉诺能够从多个维度干预PBC的病理进程。

2024年6月，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准埃拉菲布拉诺用于治疗对UDCA应答不佳或不耐受的PBC成人患者。这一批准基于关键的ELATIVE III期临床试验数据，研究显示：接受埃拉菲布拉诺治疗的患者中，有51%达到了生化应答主要终点，而安慰剂组仅为4%。生化应答定义为碱性磷酸酶(ALP)降至正常值上限的1.67倍以下，且ALP较基线下降≥15%，同时总胆红素正常。

埃拉菲布拉诺的上市，为PBC患者提供了全新的治疗选择，特别是对于那些对现有药物反应不佳的人群。该药通常以80mg每日一次的口服剂量使用，具体方案需由肝病专科医生根据患者情况个体化制定。