2024年12月，中国国家药品监督管理局(NMPA)正式批准奥维昔巴特(Odevixibat，商品名：蓓尔唯)上市，用于治疗6个月及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒症状。这标志着中国PFIC领域迎来了首个非手术靶向药物，填补了国内临床治疗的空白。

上市历程：优先审评免临床获批

2024年3月，益普生宣布奥维昔巴特上市申请获中国国家药监局药品审评中心(CDE)受理，因临床急需用药的身份被纳入优先审评，并通过免临床途径获批，极大缩短了患者等待时间。同年12月，NMPA正式批准，随后纳入3个省市惠民保国内特药目录及11个省市惠民保海外特药目录，2025年9月正式商业上市。

全球监管动态：多国获批彰显国际化价值

奥维昔巴特的全球研发与上市步伐同样稳健。2021年7月，美国FDA和欧盟EMA首次批准其用于PFIC瘙痒治疗。2023年，FDA进一步扩大适应症，批准用于ALGS患者瘙痒治疗。此外，加拿大近期批准用于12个月及以上ALGS患者;日本厚生劳动省亦将其批准为首个每日一次的IBAT抑制剂用于PFIC瘙痒治疗。

临床研究新突破

目前全球范围内多项研究持续推进：PEDFIC 1和PEDFIC 2两项III期临床试验已确立奥维昔巴特的疗效与安全性基础;PEDFIC 3长期观察性研究正在收集真实世界用药数据，进一步验证其在日常临床中的有效性。真实世界队列研究显示，治疗6个月后，75%患者达到血清胆汁酸下降70%以上的标准，73%报告瘙痒明显改善。同时，奥维昔巴特已用于多种罕见PFIC亚型(如PFIC-4、PFIC-5、PFIC-6、PFIC-9)的治疗并取得良好应答。