奥维昔巴特(Odevixibat，商品名Bylvay/蓓尔唯)是一种口服IBAT抑制剂，通过回肠局部作用降低血清胆汁酸水平，为罕见肝病患者提供新的治疗选择。

作用机制：靶向IBAT，减少胆汁酸重吸收

胆汁淤积性肝病(如PFIC、ALGS)患者体内胆汁酸排泄受阻，大量胆汁酸在血液中蓄积，引发严重瘙痒。奥维昔巴特作为一种强效、可逆的IBAT选择性抑制剂，作用于远端回肠，将回肠对胆汁酸的重吸收率降低90%以上，使每日胆汁酸排泄量增加3至5倍，血液中胆汁酸浓度显著下降，从而有效缓解瘙痒症状。由于药物主要作用于肠道局部，全身暴露量极低，避免了传统口服药物常见的全身性副作用。

核心适应症：PFIC与ALGS的瘙痒治疗

奥维昔巴特主要用于治疗PFIC和ALGS相关胆汁淤积性瘙痒：

PFIC(进行性家族性肝内胆汁淤积症) ：适用于3个月及以上PFIC患者的瘙痒治疗。PFIC是一种常导致肝纤维化、肝硬化的罕见遗传病，发病率约1～2/10万，约半数患儿仅能自体肝存活至10岁。

ALGS(Alagille综合征) ：适用于12个月及以上ALGS患者的胆汁淤积性瘙痒治疗。

疗效显著且安全可控

临床数据显示，奥维昔巴特治疗24周后，PFIC患儿瘙痒评分改善率达73%，血清胆汁酸达标率达65%。III期PEDFIC试验证实，与安慰剂组相比，治疗组在血清胆汁酸下降幅度和瘙痒评分改善方面均有显著差异。值得注意的是，奥维昔巴特是经FDA、EMA和NMPA批准的非手术靶向药物，为患者提供了胆道分流手术之外的保守治疗选择。