帕克替尼(Pacritinib，商品名Vonjo)是由瑞典Sobi公司研发的一款口服激酶抑制剂，于2022年获得美国FDA加速批准上市。该药精准靶向JAK2、突变型JAK2V617F、FLT3及IRAK1等多种激酶，通过阻断异常造血信号传导，有效改善骨髓纤维化病理进程。

帕克替尼的核心适应症为血小板计数低于50×10⁹/L的中高危原发性或继发性(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)骨髓纤维化成人患者。推荐剂量为200mg口服每日两次，可与食物同服，胶囊需整粒吞服。

在疗效方面，PERSIST-2 III期临床试验显示，在血小板低于50×10⁹/L的骨髓纤维化患者中，帕克替尼组有29%的患者脾脏体积缩小≥35%，而对照组仅为3.1%;42%的患者症状评分改善≥50%，较对照组提升近两倍。2025年长期随访数据进一步证实，治疗组血小板计数中位数从基线42×10⁹/L升至68×10⁹/L，3级以上贫血和感染发生率降低40%。

需要注意的是，帕克替尼目前尚未在中国上市，患者需通过海外渠道购药。用药前需完成全血细胞计数、凝血功能及基线心电图检查，治疗期间应定期监测血小板和感染体征。常见不良反应包括腹泻(48%)、血小板减少(34%)、恶心(32%)等，多为轻中度，可通过对症处理控制。

对于血小板减少型骨髓纤维化患者，帕克替尼凭借其独特的靶向机制和可靠的临床数据，已成为该类人群的首选治疗方案，显著提升患者的生存质量与治疗安全性。