2025年7月，随着中国国家药品监督管理局的一纸批文，一个困扰血液肿瘤患者近十年的困境终于迎来转机。由亚盛医药自主研发的新型口服Bcl-2选择性抑制剂——利沙托克拉(商品名：利生妥®)正式获批上市，用于治疗既往接受过至少一种系统治疗(含BTK抑制剂)的成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)患者。这不仅是中国首个获批的国产原创Bcl-2抑制剂，更凭借其出色的临床数据，展现出“克服耐药”、“深度缓解”及“高度安全”的硬核实力。

在血液肿瘤治疗中，如何应对患者对现有药物产生的耐药性，一直是临床痛点。利生妥®给出了强有力的回应。在2025年第67届美国血液学会(ASH)年会上公布的数据显示，针对那些已对同类第一代Bcl-2抑制剂维奈克拉治疗失败的髓系肿瘤患者，利生妥®联合阿扎胞苷的治疗方案依然取得了31.8%的总体缓解率(ORR)，完全缓解(CR)率达到22.7% 。这一数据直接证明了利生妥®不仅能治疗初治患者，更能有效“克服”其他Bcl-2抑制剂的耐药问题，为陷入绝境的患者提供了新的治疗选择。

对于更具治疗挑战的高风险人群，利生妥®的疗效同样令人鼓舞。针对伴有复杂染色体核型、del(17p)/TP53突变等高危因素的复发/难治性CLL/SLL患者，利生妥®单药治疗的客观缓解率(ORR)达到了62.5%。更值得一提的是，在一项针对初治的中高危骨髓增生异常综合征(MDS)/慢性粒单核细胞白血病(CMML)患者的研究中，利生妥®联合阿扎胞苷的客观缓解率(ORR)高达80.0%，其中完全缓解(CR)率为40.0%。这意味着大部分患者不仅病情得到控制，甚至实现了深度缓解。

除了优异的疗效，安全性是利生妥®的另一张王牌。Bcl-2抑制剂在治疗过程中最令人担忧的副作用之一是肿瘤溶解综合征(TLS)。然而，在针对复发/难治性CLL/SLL的临床研究中，77例受试者中未观察到任何一例TLS发生。此外，在另一项涵盖103名髓系肿瘤患者的Ib/II期研究中，整个剂量递增和拓展阶段均未发生剂量限制性毒性(DLT)，显示出该药物极佳的人体耐受性。

凭借这些扎实的临床证据，利生妥®的全球竞争力持续显现。目前，除了已获批的CLL/SLL适应症，亚盛医药正在全球范围内同步开展四项注册III期临床研究，将适应症版图拓展至初治CLL/SLL、急性髓系白血病(AML)以及中高危骨髓增生异常综合征(MDS)等领域。尤其在MDS领域，利生妥®已成为全球唯一进入中高危MDS注册III期临床的Bcl-2抑制剂，有望填补该领域的全球临床空白。

从填补国内空白到引领全球临床研究，利生妥®正凭借其“高效低毒”的独特优势，为全球血液肿瘤患者带来生命的曙光。