福巴替尼(Futibatinib，商品名LYTGOBI®)是一种口服的、高选择性、不可逆的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)1-4抑制剂。它已被美国、欧盟、日本及中国批准，用于治疗既往经过至少一线全身治疗后疾病进展、携带FGFR2基因融合或重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌(特别是肝内胆管癌)成人患者。这标志着针对这一特定人群的精准靶向治疗取得了重要进展。

福巴替尼的获批主要基于一项名为FOENIX-CCA2的关键性II期临床研究结果。该研究入组了103例既往接受过治疗的、携带FGFR2基因改变的晚期肝内胆管癌患者。

客观缓解率：研究显示，福巴替尼治疗取得了42%的客观缓解率，这意味着有42%的患者肿瘤缩小达到预先设定的标准。

疾病控制与缓解持久性：超过80%的患者肿瘤出现缩小。获得缓解的患者，其疗效持续的中位时间为9.7个月。中位无进展生存期(即疾病未出现进展的时间)为9.0个月。

总生存期：尤为重要的是，接受福巴替尼治疗的患者中位总生存期达到21.7个月，72%的患者在治疗1年后仍然存活。这对于既往化疗后生存期有限的晚期胆管癌患者而言，是一个显著的生存获益。

福巴替尼是一种靶向治疗药物，其疗效严格依赖于肿瘤是否存在FGFR2基因融合或重排。因此，患者在用药前必须通过二代测序或荧光原位杂交等方法进行基因检测以明确是否适用。

在安全性方面，福巴atinib的表现被认为是可以管理的。最常见的不良反应是高磷血症(血磷升高)，这是FGFR抑制剂类药物的一个特征性副作用，通常可通过降磷治疗、调整饮食或暂时中断/减少药物剂量来控制。在FOENIX-CCA2研究中，仅有2%的患者因治疗相关不良事件永久停药，且未发生治疗相关死亡。此外，研究还显示，患者在治疗期间的生活质量得以维持甚至改善。