瑞普替尼主要用于治疗‌ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)‌成人患者，同时也适用于‌对其他酪氨酸激酶抑制剂耐药后的胃肠道间质瘤(GIST)‌患者。

瑞普替尼的核心作用是阻断癌细胞的关键生长信号通路。癌细胞依赖异常激活的激酶信号疯狂生长和扩散。这种药物能够特异性识别并紧密结合这些激酶，从而阻断癌细胞生长信号的传导，让癌细胞失去增殖动力，最终导致其死亡。它的设计使其成为首款能够有效应对耐药突变的新一代ROS1和NTRK靶向药物。

对于ROS1阳性非小细胞肺癌患者，瑞普替尼展现出了令人瞩目的临床效果。在TKI初治患者中，客观缓解率接近80%。中位无进展生存期达到35.7个月，中位缓解持续时间达34.1个月，相比以往十几个月的中位无进展生存期，实现了翻倍的增长。即使在既往接受过一种ROS1靶向药物治疗且未接受化疗的患者中，该药的中位总生存期也能达到25.1个月。

瑞普替尼的耐受性良好，治疗终止率低，这为患者的长期治疗奠定了基础。最常见的不良反应包括头晕，但大多数情况下这些副作用是可控的。该药目前已在国内获批上市，用于治疗ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。