玛伐凯泰(Mavacamten)是全球首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，专门用于治疗有症状的梗阻性肥厚型心肌病。该药物通过选择性、可逆地抑制心肌肌球蛋白，减少过度的心肌收缩，从而改善肥厚型心肌病的核心病理生理机制。与传统的β受体阻滞剂或钙通道阻滞剂不同，玛伐凯泰直接针对疾病的分子机制，而不仅仅是控制症状。

玛伐凯泰已被纳入欧洲心脏病学会和美国心脏协会的临床指南，推荐作为一线治疗后症状持续存在时的治疗选择。玛伐凯泰并非“治愈”性疗法，而是需要长期使用的疾病管理药物。它能显著改善症状和心脏功能，但不能消除导致心肌肥厚的根本遗传缺陷。对于梗阻性肥厚型心肌病患者，玛伐凯泰提供了一种有效的药物治疗选择，可能避免或延迟需要侵入性手术(如室间隔切除术)的情况。

玛伐凯泰治疗需要个体化的剂量调整和密切监测。起始剂量通常较低，然后根据患者的反应和超声心动图参数进行调整。

在中国患者中，考虑到CYP2C19慢代谢人群比例较高，通常以2.5mg/天作为起始剂量，低于全球研究的5mg/天起始剂量。

治疗期间需要定期监测左心室射血分数和左心室流出道压差，以确保疗效和安全性。