妥卡替尼(Tucatinib，商品名Tukysa，亦译作图卡替尼)是一种口服的高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，属于小分子靶向抗癌药物。它通过精准阻断HER2蛋白(一种在部分癌细胞表面过度表达的生长因子受体)发出的生长信号，从而抑制癌细胞的增殖与存活。自2020年首次获得美国FDA批准以来，它已成为治疗HER2阳性晚期癌症，尤其是对标准治疗方案产生耐药或出现脑转移患者的重要武器。

与一些早期泛HER家族抑制剂不同，妥卡替尼对HER2靶点表现出高度选择性。这意味着它能更精准地作用于HER2驱动的肿瘤细胞，同时可能减少因抑制其他靶点(如EGFR)而产生的相关副作用，理论上具有更好的安全性。

目前，妥卡替尼主要获批用于以下两种情况，且均为联合治疗方案：

HER2阳性转移性乳腺癌：与曲妥珠单抗(赫赛汀)和卡培他滨联合，用于治疗既往在转移性疾病阶段接受过至少一种抗HER2方案治疗的成人患者，包括已发生脑转移的患者。这是其首个也是核心的适应症。

HER2阳性转移性结直肠癌：与曲妥珠单抗联合，用于治疗RAS野生型、HER2阳性、且既往接受过氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗后疾病进展的成人患者。

该药的标准推荐剂量为300毫克，每日口服两次，可与食物同服或单独服用。

多项关键研究证实了妥卡替尼的显著疗效：

在难治性HER2阳性转移性乳腺癌中，添加妥卡替尼的治疗方案显著延长了患者的无进展生存期。一项研究显示，治疗组1年无进展生存率为33.1%，而安慰剂组仅为12.3%;对于令人棘手的脑转移患者，治疗组1年无进展生存率为24.9%，安慰剂组则为0。

2025年公布的III期HER2CLIMB-05研究显示，妥卡替尼联合曲妥珠单抗和帕妥珠单抗用于HER2阳性转移性乳腺癌的一线维持治疗，能显著改善无进展生存期，取得了积极成果。

在HER2突变的晚期乳腺癌(即使HER2蛋白未过度表达)患者中，妥卡替尼联合曲妥珠单抗也显示出良好的抗肿瘤活性，客观缓解率可达41.9%。