厄达替尼是一种口服的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)酪氨酸激酶抑制剂。它通过选择性抑制FGFR1-4的活性，阻断下游信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长、增殖和存活。这种药物专门针对携带FGFR2或FGFR3基因变异的尿路上皮癌细胞，实现了精准打击。

临床疗效数据

根据III期THOR研究数据，厄达替尼在携带FGFR变异的晚期尿路上皮癌患者中表现出显著疗效。与化疗相比，厄达替尼将患者的客观缓解率提高至35% 。中位总生存期达到12.1个月，中位无进展生存期为5.6个月。

一项2025年ASCO GU会议上公布的Ib期试验结果显示，当厄达替尼与恩诺单抗联合使用时，在9例可评估患者中实现了100%的客观缓解率，其中1例完全缓解，8例部分缓解。

常见不良反应

厄达替尼的常见不良反应(发生率≥20%)包括高磷酸血症、腹泻、口腔黏膜炎、口干、食欲减退、皮肤干燥等。值得注意的是，高磷酸血症是厄达替尼治疗中最常见的实验室异常，发生率超过50%，通常发生在治疗开始后的前两周内。

其他常见不良反应还包括疲劳、肌酐升高、甲剥离、掌跖红肿综合征和脱发等。严重不良反应可能包括眼部疾病和甲剥离。现实世界研究数据显示，厄达替尼的剂量减少率约为38%，剂量中断率高达50%。