阿达格拉西布主要用于治疗携带KRAS G12C基因突变的特定晚期癌症。它已在美国获批用于KRAS G12C突变的非小细胞肺癌，适用于至少接受过一种全身治疗后出现进展的局部晚期或转移性疾病。2024年6月，它又获得了与西妥昔单抗联合治疗KRAS G12C突变结直肠癌的加速批准，适用于经氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗后的患者。

临床疗效

在非小细胞肺癌的KRYSTAL-1研究II期数据显示，阿达格拉西布的客观缓解率约为42.9%，疾病控制率达79.5%。对于结直肠癌，与西妥昔单抗联合治疗的客观缓解率根据评估者的不同在34%到43%之间，疾病控制率高达约85%。

副作用与管理

接受阿达格拉西布治疗的患者可能出现一系列不良反应。大多数为轻中度，可通过适当措施管理。常见副作用包括胃肠道症状，如腹泻、恶心和呕吐。肝毒性表现为丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶升高，疲劳和肾功能损害也有报道。管理策略包括剂量调整、支持性药物(如止泻药和止吐药)以及对肝功能和电解质的定期监测。在KRYSTAL-1研究中，约28%的患者出现3/4级治疗相关不良事件。

值得注意的是，大多数副作用发生在治疗初期，且通过干预可迅速缓解。在KRYSTAL-1研究中，仅有13%的患者因不良事件永久停用阿达格拉西布。