阿培利司是一种口服的选择性PI3Kα抑制剂，它通过精准抑制PIK3CA基因突变导致的PI3K/AKT信号通路异常激活，从而达到治疗目的。该药物最初于2019年5月获得美国FDA批准，用于治疗携带PIK3CA突变的激素受体阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌。

乳腺癌治疗证据：

在乳腺癌治疗领域，阿培利司的疗效得到了多项临床研究的有力支持。

关键的SOLAR-1多中心随机对照试验显示，在携带PIK3CA突变的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中，阿培利司联合氟维司群治疗能显著延长无进展生存期。具体数据表明，联合治疗组的中位无进展生存期达到11.0个月，而对照组仅为5.7个月，疾病进展或死亡风险降低了35%。在客观缓解率方面，联合治疗组为35.7%，明显高于对照组的16.2%。亚组分析显示，即使是内脏转移的患者，中位无进展生存期也能从3.7个月延长至9.2个月。BYLieve研究的A队列数据显示，患者接受阿培利司联合氟维司群治疗后的中位无进展生存期为8.0个月，中位总生存期为27.3个月，证实了该方案的有效性。

血管畸形治疗突破：

除了乳腺癌，阿培利司在治疗血管畸形方面也显示出潜力。

2024年发表在《中国临床药理学杂志》上的一项研究，介绍了巴黎西岱大学团队的相关发现。该研究纳入了25例对常规疗法无效的散发性静脉畸形患者，其中16例为PIK3CA相关，9例为TEK相关毛细血管静脉畸形。结果显示，所有接受阿培利司治疗的患者病情均有改善。通过核磁共振成像评估，PIK3CA和TEK畸形患者在6个月内的中位体积分别减少了33.4%和27.8%。这项研究表明，阿培利司可能成为PIK3CA或TEK相关毛细血管静脉畸形患者的一种有前途的治疗策略。