普拉替尼(普吉华)是中国首个获批上市的高选择性RET抑制剂，专门针对RET基因融合或突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌等实体瘤患者。

主要适应症与疗效获益：

普拉替尼已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准用于两个主要适应症。一是治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。二是治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌及RET融合阳性甲状腺癌患者。

中国临床数据显示，初治RET融合阳性非小细胞肺癌患者接受普拉替尼治疗的客观缓解率达80%，经治患者达66.7%，疾病控制率分别达到86.7%和93.9%。对于脑转移患者，普拉替尼同样表现优异。真实世界研究显示，伴有颅脑转移的患者颅内客观缓解率为46.2%，显示其良好的血脑屏障穿透能力。

临床数据：

普拉替尼通过高选择性抑制RET激酶活性发挥作用，无论肿瘤类型如何，只要存在RET基因变异，都可能从治疗中获益。

研究显示，普拉替尼起效迅速，中位至首次缓解时间仅1.9个月。药物反应持久，中位缓解持续时间达11.7-13.4个月。在真实世界应用中，一线治疗患者的中位无进展生存期为11.7个月，二线及以上治疗为9.0个月。全球研究显示，经治患者的中位缓解持续时间甚至可达38.8个月。