肺动脉高压(PAH)是一种以肺血管阻力进行性增高为特征的恶性疾病，可导致右心衰竭甚至死亡。在治疗这类疾病的药物中，马昔腾坦片作为一种内皮素受体拮抗剂(ERA)，已成为延缓疾病进展的重要选择之一。

核心作用：

马昔腾坦是一种双重的内皮素受体拮抗剂。其治疗肺动脉高压的核心机制在于阻断内皮素-1(ET-1)与血管上的ETA和ETB受体结合。内皮素-1是一种强效的血管收缩和促纤维化物质，在肺动脉高压患者体内水平通常升高。通过抑制其病理作用，马昔腾坦能够帮助舒张肺动脉、降低肺血管阻力、改善心脏功能。临床研究数据显示，治疗6个月后，患者的肺血管阻力中位数可降低约37%。

主要适应症：

马昔腾坦片获得批准的明确适应症是治疗世界卫生组织(WHO)功能分级第Ⅱ-Ⅲ级的动脉性肺动脉高压(WHO第1组)，主要目的是延缓疾病进展。具体来说，它适用于延缓以下疾病进展事件：死亡、需要静脉或皮下使用前列腺素类药物、或因病情恶化(如6分钟步行距离下降、症状加重)而需要其他额外治疗。

其有效性得到了一项平均治疗时间为2年的长期研究支持。该药物可用于单药治疗，也可与磷酸二酯酶-5抑制剂(如他达拉非)或吸入性前列腺素类药物联合使用。研究涵盖的患者类型包括：

特发性或遗传性肺动脉高压(约占57%)

与结缔组织病相关的肺动脉高压(约占31%)

与修复后的先天性心脏病相关的肺动脉高压(约占8%)

此外，有临床研究(如MERIT-1研究)初步探讨了马昔腾坦用于治疗无法手术的慢性血栓栓塞性肺动脉高压(CTEPH，WHO第4组)，并显示出改善肺血管阻力的潜力，但这属于超说明书用药范畴，需由医生严格评估。