作为一种第三代免疫调节剂，泊马度胺已成为治疗复发难治多发性骨髓瘤的重要武器。2020年，泊马度胺在中国获批上市，为那些经历过多种治疗仍疾病进展的患者带来了新希望。印度作为世界药房，泊马度胺仿制药在印度已上市销售，其价格亲民的同时，效果与原研药也是相差无几。

泊马度胺的化学结构与沙利度胺和来那度胺相似，但抗肿瘤活性更强。它与cereblon结合，激活泛素连接酶，降解ikaros和aiolos等底物蛋白，导致骨髓细胞瘤病毒癌基因同源物和干扰素调节因子4表达降低，从而激发直接的抗骨髓瘤细胞毒性和免疫调节作用。

研究表明，泊马度胺与cereblon的亲和力更强，能够有效抑制对来那度胺耐药的骨髓瘤细胞增殖。其免疫调节、抗感染及抗增殖活性均相对更高，效力是来那度胺的10倍，沙利度胺的100倍。

关键性Ⅲ期研究ICARIA-MM结果显示，艾沙妥昔单抗联合泊马度胺和地塞米松方案的中位无进展生存期达到11.1个月，显著优于泊马度胺和地塞米松双药方案的5.9个月。联合方案还将总缓解率提高到63%，而对照组仅为33%。更令人鼓舞的是，联合方案的中位总生存期也得到显著改善，为24.6个月对比17.7个月，死亡风险降低了22%。

一项上海长征医院的研究显示，50例复发难治多发性骨髓瘤患者接受以泊马度胺为基础的三药方案治疗，总体缓解率达到68%。