肥厚型心肌病(HCM)是一种常见的遗传性心血管疾病，其特征为心室壁增厚、收缩力增强及舒张功能受损，主要由心肌肌小节蛋白变异引起。这些变异导致超松弛状态心肌肌球蛋白数量减少，引发心肌过度收缩和能量消耗增加。

传统HCM药物治疗效果有限，仅能缓解症状，无法针对疾病根源。而新型心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰(Mavacamten)的出现，正颠覆着梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的治疗格局。近期在2025年欧洲心脏病学会年会发布的COLLIGO-HCM真实世界研究结果证实，玛伐凯泰在全球不同种族患者中均能显著降低左心室流出道梗阻和改善症状负担。

该研究覆盖七大国家，涉及超过3000名患者，结果显示在24周的随访中，59.9%的患者NYHA分级改善≥1级。

更为显著的是，在完成至少24周随访的患者中，94.4%达到NYHA心功能分级II级及以下水平，其中30.9%的患者甚至恢复到NYHA I级水平。至第36周，几乎所有患者(90.3%)静息状态下平均LVOT压差均≤30 mmHg，且这一比例至第96周时仍保持稳定。

EXPLORER-CN研究显示，治疗30周后，患者Valsalva动作下的LVOT峰值压差较基线下降70.29 mmHg，心脏生物标志物NT-proBNP和hs-cTnI分别降低82%和66%，证实其可显著减轻心脏负荷并改善心肌损伤。

从临床研究到真实世界实践，从症状改善到心脏结构逆重构，玛伐凯泰作为心肌肌球蛋白抑制剂，为梗阻性肥厚型心肌病患者提供了一种靶向疾病根源的治疗选择。

随着临床经验的积累和监测方案的优化，玛伐凯泰有望继续重塑梗阻性肥厚型心肌病的治疗格局，让更多患者看见心脏功能改善的曙光。