VHL病是一种罕见的遗传性肿瘤综合征，患者面临多种肿瘤的风险，其中肾细胞癌是最常见的并发症之一。贝组替凡(Belzutifan)作为全球首款获批上市的HIF-2α抑制剂，为VHL疾病相关肿瘤患者带来了新的治疗希望。

贝组替凡是一种小分子靶向药，通过抑制HIF-2α蛋白，阻断缺氧诱导通路相关的基因表达，从而抑制肿瘤生长和血管生成。它适用于治疗患有von Hippel-Lindau(VHL)疾病的成年患者，这些患者需要治疗相关的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET)，不需要立即手术。

贝组替凡虽然已在国内上市，但尚未纳入医保，规格40mg*90片/盒，价格约14万-16.6万元。老挝生产的贝组替凡仿制药价格则要亲民很多，老挝卢修斯版贝组替凡，规格40mg*90片/盒，价格约8000元左右。老挝大熊版贝组替凡，规格40mg*90片/盒，价格约10000元左右。两相对比，老挝贝组替凡的价格还不到国内进口原研药的1/10。

贝组替凡的推荐剂量为每日一次，每次120mg，可随餐或空腹服用。应整片吞服，不得咀嚼、压碎或掰开。如果漏服一剂，可在同一天尽快服用，第二天恢复常规每日给药方案，不应服用额外剂量弥补漏服。

使用贝组替凡时需注意以下常见不良反应：

VHL疾病患者常见不良反应(≥25%)：包括血红蛋白降低、疲劳、肌酐升高、头痛、头晕、血糖升高、恶心等。

晚期肾细胞癌患者常见不良反应(≥25%)：包括血红蛋白降低、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肌酐升高、淋巴细胞减少、ALT升高、低钠血症、高钾血症及AST升高。

治疗前及过程中应定期监测血红蛋白水平和血氧饱和度，根据情况调整剂量。