在HR+/HER2-乳腺癌患者中，约40%存在PIK3CA基因突变，这种突变会导致肿瘤对内分泌治疗耐药，给患者治疗带来巨大挑战。2019年5月，美国FDA批准了首款针对PIK3CA突变乳腺癌的治疗药物——阿培利司(Alpelisib)，为这类患者提供了新的治疗方向。

SOLAR-1试验结果显示，阿培利司联合氟维司群治疗PIK3CA突变患者，中位无进展生存期(PFS)达到11.0个月，相比氟维司群单药治疗的5.7个月，延长了近一倍。疾病进展或死亡风险显著降低35%，总缓解率也从16%提升到36%。

2020年ESMO虚拟会议上公布的最终总生存率分析显示，联合治疗组的总生存期有8个月的临床相关改善。对于肺或肝转移的患者——这些通常预后更差的人群，阿培利司带来的生存获益更为显著，OS改善超过14个月。

BYLieve试验进一步验证了阿培利司的疗效。

在既往接受过CDK4/6抑制剂和芳香化酶抑制剂治疗进展的患者中，阿培利司联合氟维司群治疗组的中位PFS达到7.3个月，显著优于真实世界标准治疗组的3.6个月。

目前，阿培利司已在全球48个国家获得批准，成为首个也是唯一一个专门用于治疗PIK3CA突变晚期乳腺癌的药物。对于国内患者，阿培利司虽尚未在中国大陆上市，但已有多款原研药和仿制药在海外市场流通，为患者提供了更多选择。

正如临床肿瘤学家所言：“阿培利司改变了PIK3CA突变的HR+HER2-晚期乳腺癌患者的治疗模式，为临床医生提供了明确的治疗方法。”