对于Dravet综合征患儿，司替戊醇与氯巴占和丙戊酸盐联合治疗，可使71%的患儿癫痫发作频率降低一半以上，无发作比例高达43%。

癫痫是儿童最常见的神经系统疾病之一，约25%的癫痫儿童会发展为药物难治性癫痫Dravet综合征。Dravet综合征是一种由SCN1A基因突变引发的严重发育性癫痫性脑病，其特征为婴儿期起病的难治性癫痫、认知衰退及高死亡率。

司替戊醇(Stiripentol，STP)作为第二代抗癫痫发作药物，已成为全球指南推荐的Dravet综合征核心辅助治疗方案。司替戊醇在Dravet综合征的治疗中展现出令人鼓舞的疗效，为患儿和家庭带来了新的希望。

临床试验数据：

2023年《柳叶刀》发表的多中心双盲随机对照试验显示，司替戊醇联合丙戊酸和氯巴占治疗2个月后，癫痫发作频率较基线降低69%。该研究纳入41例Dravet综合征患儿，结果显示司替戊醇组的应答率(发作减少≥50%)达71%，显著高于安慰剂组的5%。更令人振奋的是，司替戊醇组无发作患者比例高达43%，而安慰剂组为0。

长期疗效验证：

法国国家癫痫中心的长期随访研究提供了更有力的证据。

在131例患者中，78例接受司替戊醇联合治疗超过10年，结果显示第5年全身强直阵挛发作频率降低67%，第10年仍维持62%的应答率。癫痫持续状态发生率从基线32%降至第10年8%，且无患者因发作加重退出治疗。

常见不良反应：

短期应用司替戊醇的不良反应主要包括神经系统反应(30%)和胃肠道反应(29%)。

长期应用时，食欲减退(16%)和体重减轻(6%)是常见的不良反应，这些不良事件均呈剂量相关性，可通过减少剂量获得缓解。

临床试验中，司替戊醇组嗜睡发生率67%，食欲减退46%，体重减轻27%，但多数为轻度至中度，可通过剂量调整缓解。