作为一种治疗罕见病肾上腺皮质癌(ACC)的核心药物，米托坦(Mitotane)在国内的价格和可及性问题一直备受关注。根据最新调查，截至2025年10月，米托坦片尚未进入国家医保目录，全国范围内的患者仍需全额自费购买。

对于肾上腺皮质癌患者而言，米托坦是治疗过程中的重要希望，然而它的价格却令人咋舌。国内已上市的米托坦原研药规格统一为500mg*100片/瓶，2025年终端零售价约为9200-9800元/瓶。米托坦推荐起始剂量为2g/日，分2-3次与高脂餐同服，每3-4天递增0.5-1g。多数成人维持剂量为3-6g/日，最大不超过8g/日。按平均维持量4g/日计算，每月需约2.4瓶原研药，月费用高达约22000元。

目前尚无同等疗效的“可完全替代”药物，但临床可根据治疗目标选择不同策略：

针对肾上腺皮质癌(ACC)术后辅助治疗，替莫唑胺+卡培他滨联合方案(TC方案)或顺铂+依托泊苷+多柔比星(EDP方案)可作为替代化疗，客观缓解率约20%-30%，但无法提供米托坦特有的肾上腺溶细胞作用。

若治疗目标仅为控制激素过量分泌，酮康唑(400-1200mg/日)、美替拉酮(500-1500mg/日)或奥西洛司他(2-30mg/日)可快速抑制皮质醇合成，作为桥接治疗使用，停药后激素易反弹，需密切监测。

国外正在开展IMA-026、PAT-048等靶向ACC的1/2期试验，尚未获批;免疫检查点抑制剂(如帕博利珠单抗)对MSI-H型ACC部分有效，但总体缓解率低于15%，均不能常规替代米托坦。