免疫性血小板减少症(ITP)是一种自身免疫性疾病，以血小板减少和出血风险为特征。在儿童群体中，约30%的患者会发展为持续性/慢性ITP(p/cITP)，需要更长期的二线治疗。

对于一线治疗反应不佳的患儿，艾曲波帕作为一种口服血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，已成为重要的治疗选择，其仿制药在印度的上市为全球患者带来了更经济的选择。

艾曲波帕的作用机制：

艾曲波帕是首个也是唯一获批的口服小分子、非肽类TPO-RA，它可以高效激活血小板生成信号。

该药物通过结合受体的跨膜结构域，诱导二聚化并激活JAK2/STAT5、MAPK通路，刺激巨核细胞分化与血小板生成。

与传统治疗相比，艾曲波帕将治疗模式从“外源性补充”转变为“内源性刺激”，不仅减少了输注依赖，还改善了患者的生活质量与长期预后。

儿童ITP治疗的临床效果：

多项临床研究证实了艾曲波帕在儿科ITP治疗中的显著疗效。

在PETIT2研究中，该研究调查了艾曲波帕对既往接受过治疗的慢性ITP儿科患者的疗效、安全性和耐受性。

接受艾曲波帕治疗的患者中，43%的患者在治疗的第5周至第12周期间至少有6周在没有挽救治疗的情况下达到至少50Gi/L的血小板计数，而接受安慰剂的患者仅有4%达到该终点。

中国学者在2025年发表的一项多中心研究也显示，艾曲波帕优先治疗组在1个月时的初始反应率高达85.00%，显著优于其他治疗选项。

起效速度与便捷性：

艾曲波帕在起效速度方面表现出色，其中位反应时间仅需14天，比同类其他治疗更快。

EXTEND研究的最终数据显示，应用艾曲波帕1-2周即可观察到明显的血小板计数提升，有效率达到85.8%，并且有52%的患者能够获得持续缓解。

作为一种口服制剂，艾曲波帕大大提升了患者的用药依从性，尤其适合儿童长期治疗使用。

安全性与耐受性：

在安全性方面，艾曲波帕整体耐受性良好。最常见的不良反应包括恶心、腹泻、上呼吸道感染、呕吐、肌肉酸痛等。

在6岁及以上儿童中，最常见的副作用主要为：上呼吸道感染、鼻咽炎、鼻炎、腹痛、咳嗽、喉咙或口腔炎症等。

需要关注的是，艾曲波帕可能存在肝脏问题、肝功能检查异常、血小板计数高、血栓风险增加以及新发或恶化的白内障等严重副作用，使用期间需定期监测。

印度版艾曲波帕的可及性：

印度上市的艾曲波帕包括原研药和仿制药，其中Natco公司生产的仿制药因其性价比高而受到关注。相比国内原研药价格，印度仿制药的价格更为亲民，为需要长期治疗的患儿家庭减轻了经济负担。

印度Natco作为本土领先制药企业，其产品符合印度药典标准，为广大患者提供了可靠的治疗选择。