阿考米迪(Acoramidis)是一种新型口服TTR稳定剂，用于治疗ATTR-CM心肌病。本文详细介绍阿考米迪的作用机制、适应症及临床价值，帮助患者全面了解这款药物。

阿考米迪(Acoramidis，也称阿库米地司)是一种口服、高选择性的转甲状腺素蛋白(TTR)稳定剂。它专门用于治疗野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病(ATTR-CM)的成年患者。

ATTR-CM是一种由转甲状腺素蛋白四聚体解离、错误折叠并聚集形成淀粉样纤维，沉积于心脏等组织所致的进行性全身性疾病。阿考米迪的核心作用机制是与天然四聚体TTR上未被占据的甲状腺激素结合位点结合，选择性稳定TTR的四聚体结构，减缓其解离为单体的速度，从而防止TTR蛋白错误折叠和后续的淀粉样纤维形成及沉积。该药可实现接近完全的(≥90%)TTR稳定化。

2024年11月22日，美国FDA批准了阿考米迪原研药Attruby上市。2025年2月11日，欧盟委员会也批准了Beyonttra(acoramidis)上市。目前，阿考米迪原研药尚未在中国大陆正式注册上市。