恩西地平(Enasidenib，商品名IDHIFA)是一款针对异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)基因突变的靶向治疗药物，主要用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。该药于2017年8月1日获美国FDA批准上市，是全球首个针对IDH2突变AML患者的肿瘤代谢疗法。

临床疗效数据如何? 在关键性AG221-C-001临床试验中，纳入199例复发/难治性IDH2突变型AML患者，恩西地平单药治疗显示总体缓解率(ORR)达40.3%，完全缓解率(CR)为19.3%，中位缓解持续期达8.2个月。达到完全缓解的患者中位总生存期延长至19.7个月。首次缓解的中位时间为1.9个月，85%的患者在开始治疗后6个月内实现缓解。

对输血依赖的改善：在基线时依赖红细胞和/或血小板输注的157名患者中，34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血，显著提升了患者的生活质量。

此外，恩西地平联合阿扎胞苷的方案在新诊断老年IDH2突变AML患者中展现出更优疗效，联合治疗组ORR达74%，CR率达50%。恩西地平通过口服给药，每日一次100mg，为患者提供了便利的治疗选择。