
瑞维美尼(Revumenib,商品名:Revuforj)是由美国Syndax Pharmaceuticals公司研发的一款口服首创(First-in-class)Menin抑制剂,属于靶向精准治疗药物。该药于2024年11月获FDA批准上市,FDA此前授予了该药突破性疗法和快速通道称号,并通过实时肿瘤学审查计划获得批准。2025年10月,FDA进一步批准其用于携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病患者。
在作用机制方面,瑞维美尼通过特异性结合Menin蛋白,阻断其与野生型及融合型KMT2A蛋白的相互作用,从而抑制致白血病转录通路(如HOXA/MEIS1基因表达)的激活,逆转白血病细胞分化停滞,诱导癌细胞成熟或凋亡。这一机制针对白血病发展的核心病理环节,属于真正的“靶向驱动突变”精准治疗。
在适应症方面,瑞维美尼适用于两类复发或难治性急性白血病患者:一是伴KMT2A易位的急性白血病,涵盖急性髓系白血病(AML)、急性淋巴细胞白血病(ALL)及混合表型急性白血病(MPAL),适用对象为成人及1岁及以上儿童患者;二是携带NPM1突变且无合适替代治疗方案的复发或难治性急性髓系白血病成人及1岁及以上儿童患者。
在用法用量方面,推荐剂量因患者体重而异:体重≥40kg的患者推荐剂量为每次270mg,每日两次;体重<40kg的儿童患者推荐剂量为每次160mg/m²体表面积,每日两次。每日两次口服,可空腹服用或搭配低脂餐同服。建议至少连续治疗6个月,以获得充分临床反应。患者需通过FISH或NGS检测确认KMT2A易位或NPM1突变后方可使用。
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