恩曲替尼是一款具有中枢神经系统活性的强效选择性抑制剂，能够靶向抑制TRKA、TRKB、TRKC蛋白以及ROS1和ALK激酶，是目前为数不多的多靶点广谱抗肿瘤药物之一。该药物由美国Ignyta公司研发，2017年被罗氏以17亿美元收购，2019年起陆续在日本、美国、欧盟等地获批上市，2022年7月在中国正式获批。

恩曲替尼的作用机制在于精准结合并抑制TRK家族蛋白(由NTRK1、NTRK2、NTRK3基因编码)以及ROS1和ALK蛋白，从而阻断癌细胞生长信号通路。

其独特之处在于具备中枢神经系统活性，能够有效穿透血脑屏障——临床前研究显示，恩曲替尼在脑脊液中的浓度可达血浆的20%至30%，远高于第一代TKI药物。这一特性使其对合并脑转移的患者具有显著优势，颅内客观缓解率可达100%。

目前恩曲替尼在我国获批的主要适应症包括两类：一是经检测确认NTRK融合基因阳性的局部晚期或转移性实体瘤成人患者及12岁以上儿童患者;二是ROS1阳性晚期非小细胞肺癌成人患者。此外，我国国家药监局还于2024年进一步批准其新增适应症，扩展至1月龄以上NTRK融合阳性儿童实体瘤患者，为低龄患儿提供了新的治疗选择。恩曲替尼的上市标志着我国在泛癌种精准治疗领域迈出了重要一步。