Dordaviprone(商品名：Modeyso®)是全球首个获批用于治疗H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤(DMG)的靶向药物。2025年8月6日，美国FDA加速批准该药上市，适用于1岁及以上、经既往治疗后病情进展的成人和儿童患者。这一批准填补了该罕见脑瘤领域长达数十年的治疗空白。

是什么药?全新作用机制

Dordaviprone是一种口服的小分子亚胺吡啶酮类药物，属于首创的蛋白酶激活剂。其独特的作用机制包括：

靶点作用：作为ClpP蛋白酶激动剂和DRD2拮抗剂，通过激活肿瘤细胞线粒体中的ClpP蛋白酶，诱导肿瘤细胞凋亡

血脑屏障穿透：能够有效穿透血脑屏障，直接作用于脑部肿瘤

信号通路抑制：抑制Akt和ERK信号通路，阻断肿瘤细胞增殖

此前，这类患者仅有放疗可选，尚无任何获批的全身治疗方案。

效果好吗?临床数据给出答案

效果显著，总体缓解率达22%。FDA批准基于5项开放标签临床试验的汇总分析，共纳入50例复发性H3K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者。

核心疗效数据：

客观缓解率：22%(95%CI：12-36)，包括1例完全缓解和10例部分缓解

中位缓解持续时间：10.3个月，其中73%的患者疗效维持至少6个月，27%维持超过12个月

中位总生存期：13.7个月，12个月和24个月生存率分别为57.3%和34.7%

疾病控制率：40%