沃拉西德尼(Vorasidenib，商品名Voranigo)是一款针对特定脑肿瘤的革命性口服靶向药物，于2024年8月获得美国FDA批准上市。它主要用于治疗12岁及以上、经手术切除后携带IDH1或IDH2基因突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。该药物是20多年来针对此类弥漫性低级别胶质瘤的首个靶向疗法，标志着治疗模式的重大转变。

沃拉西德尼的疗效得到了大型国际三期临床试验(INDIGO研究)的坚实支持。该研究结果显示，与使用安慰剂的患者相比，服用沃拉西德尼的患者其疾病进展或死亡的风险降低了61% (风险比为0.39)。

无进展生存期翻倍：沃拉西德尼组患者的中位无进展生存期达到27.7个月，而安慰剂组仅为11.1个月，显著延长了超过16个月。

推迟强化治疗：该药能显著延迟患者需要接受下一次干预(如放疗或化疗)的时间。安慰剂组患者平均在17.8个月后就需要新的治疗，而沃拉西德尼组在此期间大部分患者尚未需要新干预。这对于通常年轻、希望推迟放化疗所致神经认知副作用的患者而言，具有重要的临床意义。

抑制肿瘤生长：研究还发现，沃拉西德尼能有效改变肿瘤的生长轨迹。服用该药的患者肿瘤体积每六个月平均减少1.3%，而安慰剂组患者的肿瘤体积同期却增长14.4%。

在安全性方面，该药总体耐受性良好。最常见的副作用包括疲劳、头痛、腹泻、恶心和肌肉骨骼疼痛等。需要关注的是，部分患者可能出现肝酶升高，因此治疗期间需定期监测肝功能。在INDIGO研究中，未发生与药物相关的死亡事件。