2024年12月，中国国家药品监督管理局正式批准了一种新型药物——奥德昔巴特胶囊(商品名：蓓尔唯)用于治疗≥6月龄的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的瘙痒。作为中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物，奥德昔巴特的上市填补了临床空白，为患儿家庭带来了治疗新希望。

PFIC是一种罕见的遗传性疾病，发病率为(1～2)/10万，多在新生儿期或1岁以内发病。临床表现包括黄疸、瘙痒、血清胆汁酸值升高、吸收不良和发育不良等，常进展为终末期肝病，需要进行肝移植。复旦大学附属儿科医院传染感染科主任王建设教授指出：“PFIC是一类进展迅速的儿童罕见肝病，可导致肝纤维化、肝硬化和终末期肝脏并发症，仅有一半PFIC患儿能自体肝存活至10岁。”

奥德昔巴特是Albireo Pharma公司研制的一种回肠胆汁酸转运体(IBAT)抑制剂。它通过减少回肠远端对胆汁酸的再摄取和增加结肠对胆汁酸的清除来降低胆汁酸水平，从而可用于多种胆汁淤积性疾病的治疗。简单来说，奥德昔巴特作用于肠道内的一种特定蛋白质——回肠胆汁酸转运蛋白，阻断胆汁酸的肠肝循环，降低全身胆汁酸水平，从而缓解因胆汁酸积聚引起的瘙痒和其他症状。

基于一项重要的Ⅲ期临床试验结果，美国和欧洲分别于2021年7月批准了奥德昔巴特用于治疗3月龄和6月龄以上的PFIC患者。研究表明，奥德昔巴特能显著降低血清胆汁酸水平，改善瘙痒症状。

平均3mg一日一次剂量的奥德昔巴特治疗一周后，胆汁酸曲线下面积减少了56%。即使是较低剂量(1.5mg/日)也能使胆汁酸曲线下面积降低43%。

此外，奥德昔巴特还被研究用于其他胆汁淤积疾病，包括阿拉吉勒综合征(ALGS)和胆道闭锁。

2023年6月13日，美国FDA已批准其用于治疗12个月以上ALGS患儿的胆汁淤积瘙痒。