司美替尼，商品名科赛优，是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。它由阿斯利康和默沙东共同研发，主要用于治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者。

司美替尼通过抑制特定的信号通路，阻止肿瘤细胞的生长和增殖，从而达到控制病情的目的。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白，该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，从而导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。

司美替尼在治疗神经纤维瘤方面表现出色。2020年《新英格兰医学杂志》上公布了司美替尼II期临床研究SPRINT中Stratum 1人群的研究结果。结果显示，经每日两次口服司美替尼治疗后，患儿客观缓解率(ORR)达到68%。相较于自然史患者3年仅15%的患者无疾病进展，该项研究中的患者3年无疾病进展率(PFS)高达84%。

2024年3月，上海交通大学医学院附属第九人民医院和新华医院联合发布的研究结果也显示，司美替尼在中国的儿童和成人NF1-PN患者中总体耐受性良好。

司美替尼目前在国内有两种规格可供选择：

10mg*60粒/盒，医保前价格约为11187元/盒，医保后患者实付金额约为4000-6000元。

25mg*60粒/盒，医保前价格约为22560元/盒，医保后患者实付金额约为9000-12000元。

司美替尼仿制药在老挝获批上市：

老挝卢修斯版司美替尼10mg与25mg的价格分别为3000元左右与5000元左右。

老挝大熊版司美替尼10mg与25mg的价格分别为3500元左右与5500元左右。

司美替尼的建议剂量为每天2次(约每12小时)口服25mg/m²，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

服用时需空腹服用司美替尼，每次服药前2小时或每次服药后1小时不要食用食物。用水吞服整个司美替尼胶囊，不要咀嚼，溶解或打开胶囊。

基于体表面积的推荐剂量，患者应严格按照医生的指导用药。